Anvisa cancela registro de medicamento que pode custar R$ 17 milhões por dose

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do Elevidys, terapia gênica indicada para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), após solicitação da fabricante Roche. A decisão foi publicada nesta segunda-feira (24/08) no Diário Oficial da União, depois de a Agência concluir que as evidências disponíveis até o momento não eram suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro.

O medicamento, considerado uma das terapias mais caras do mundo, chegou ao Brasil com custo estimado em cerca de R$ 17 milhões por aplicação. O Elevidys havia recebido registro condicional no país em dezembro de 2024, mas teve a comercialização suspensa em julho de 2025 por precaução, diante da necessidade de aprofundar a avaliação de questões relacionadas à segurança.

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POR QUE O REGISTRO FOI CANCELADO?

Segundo a Anvisa, o pedido partiu da própria Roche. A decisão está relacionada à insuficiência, até o momento, do conjunto de dados apresentados para cumprir as exigências necessárias à manutenção de um registro condicional.

Esse tipo de autorização permite que terapias avançadas destinadas a doenças graves e raras tenham acesso regulatório em determinadas circunstâncias, mesmo quando ainda existem incertezas que precisam ser esclarecidas por meio do acompanhamento de longo prazo.

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No caso do Elevidys, a empresa tinha compromissos relacionados à apresentação de informações adicionais sobre segurança e eficácia, além do monitoramento dos pacientes que receberam o tratamento.

MEDICAMENTO JÁ ESTAVA SUSPENSO NO BRASIL

O cancelamento ocorre pouco mais de um ano depois de a Anvisa determinar a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do Elevidys no país.

A medida de julho de 2025 foi adotada após surgirem relatos internacionais de casos fatais de insuficiência hepática aguda associados a terapias gênicas que utilizavam o vetor viral AAVrh74, tecnologia presente no Elevidys. Na época, a Anvisa ressaltou que os óbitos não haviam ocorrido no Brasil e que os casos envolviam perfis de pacientes que não correspondiam à indicação autorizada no país.

A suspensão permaneceu em vigor enquanto a Agência analisava informações adicionais fornecidas pela Roche. Em abril de 2026, a Anvisa informou que ainda aguardava dados complementares da empresa, incluindo informações de acompanhamento de longo prazo, segurança e eficácia.

QUEM PODIA RECEBER O ELEVIDYS NO BRASIL?

Quando obteve o registro no país, o Elevidys foi autorizado para um grupo específico de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

A indicação brasileira abrangia crianças de 4 a 7 anos, que ainda conseguiam caminhar - chamadas de pacientes deambuladores - e que apresentassem critérios clínicos e laboratoriais determinados pela regulamentação.

A DMD é uma doença genética rara e progressiva que compromete a musculatura. A condição está relacionada a alterações no gene responsável pela produção da distrofina, proteína essencial para a integridade das fibras musculares.

O QUE ACONTECE COM QUEM JÁ RECEBEU O TRATAMENTO?

O cancelamento do registro não encerra as obrigações da Roche em relação aos pacientes que já foram expostos ao medicamento.

De acordo com a Anvisa, a empresa deverá continuar acompanhando os pacientes que receberam o Elevidys em estudos clínicos e programas existentes. Isso inclui brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

A Roche também deverá manter o monitoramento contínuo de segurança e comunicar à Agência as informações pertinentes, conforme as regras regulatórias aplicáveis.

ROCHE ANDA PODERÁ APRESENTAR NOVOS DADOS

Apesar do cancelamento, a situação não significa necessariamente o fim do desenvolvimento do Elevidys no Brasil.

Em comunicado, a Anvisa informou que a Roche permanece empenhada no programa clínico do medicamento e na apresentação das evidências necessárias. A Agência, por sua vez, afirmou que está disponível para analisar prioritariamente futuras submissões que tragam novos dados, desde que sejam atendidos os requisitos regulatórios vigentes.

A posição ocorre depois de meses de discussões técnicas. Em junho, a Anvisa havia informado que continuava avaliando o balanço entre benefícios e riscos do medicamento e que o processo era tratado com prioridade devido à gravidade da doença e ao impacto sobre pacientes e famílias.

POR QUE O CASO CHAMA ATENÇÃO?

O Elevidys se tornou um dos exemplos mais emblemáticos da chegada das terapias gênicas ao tratamento de doenças raras. A proposta desse tipo de tecnologia é atuar diretamente em mecanismos genéticos relacionados à doença, mas justamente por envolver tratamentos inovadores, o acompanhamento de segurança e eficácia pode continuar mesmo depois da autorização inicial.

No caso do Elevidys, a própria Anvisa explica que registros condicionais dependem da apresentação posterior de informações que permitam confirmar o perfil de segurança e eficácia do produto. Caso os novos dados não sejam suficientes ou indiquem que os riscos superam os benefícios, o registro pode ser suspenso ou cancelado.

Agora, com o cancelamento solicitado pela Roche, o foco passa a ser o acompanhamento dos pacientes que já receberam a terapia e a eventual apresentação de novas evidências que possam subsidiar uma futura submissão regulatória.